Terapia genica, prime esperienze con l’udito per un bambino di 11 anni: "I suoni sono bellissimi"

Dopo anni di silenzio, la sua vita cambia quando la famiglia si trasferisce in Spagna e Aissam diventa la prima persona negli Stati Uniti a sottoporsi a una terapia genica per la sua condizione presso il Children's Hospital of Philadelphia.

Terapia genica, prime esperienze con l’udito per un bambino di 11 anni: "I suoni sono bellissimi"

Sotto il peso del silenzio e della povertà, Aissam Dam, un bambino marocchino di 11 anni, ha vissuto i suoi primi anni di vita senza mai conoscere il suono a causa di una rara mutazione genetica. Tuttavia, il destino di Aissam ha preso una svolta incredibile quando la sua famiglia si è trasferita in Spagna, aprendo le porte a una nuova speranza attraverso l’innovativa terapia genica.

Nato con una sordità congenita causata dalla mutazione del gene OTOF, Aissam aveva sviluppato un linguaggio dei segni tutto suo, poiché l’accesso all’istruzione era un lusso inaccessibile. La svolta nella sua vita è arrivata quando uno specialista dell’udito, dopo il trasferimento in Spagna, ha suggerito la partecipazione a una rivoluzionaria sperimentazione clinica di terapia genica.

Il 4 ottobre, Aissam ha fatto la storia diventando la prima persona negli Stati Uniti a sottoporsi a questa incredibile terapia presso il Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP). Il trattamento mirava a sostituire la proteina otoferlin, mutata nelle sue orecchie, con una funzionale, e i risultati sono stati semplicemente miracolosi. Aissam, che non aveva mai conosciuto il suono, ha sperimentato un mondo completamente nuovo di emozioni uditive.

Durante un’intervista, aiutato dagli interpreti, Aissam ha esclamato con gioia: “Non c’è suono che non mi piaccia. Sono tutti belli“. Questo straordinario successo non solo ha trasformato la vita di Aissam, ma ha anche aperto la strada a possibili terapie genetiche mirate per altre forme di sordità congenita.

Lo studio CHOP, sostenuto da Eli Lilly e Akouos, è stato descritto come “rivoluzionario” dal dottor Dylan K. Chan dell’Università della California di San Francisco. La particolare forma di sordità congenita di Aissam, legata alle mutazioni del gene OTOF, ha offerto ai ricercatori un’opportunità unica. A differenza di altre mutazioni, queste permettono alle cellule ciliate di sopravvivere, aprendo una finestra di intervento per la terapia genica.

La procedura consiste nell’iniezione di un virus innocuo contenente i geni funzionali direttamente nella coclea dell’orecchio interno. Nonostante i risultati promettenti, sorgono questioni etiche legate alla terapia genica, con alcuni membri della comunità sorda che si oppongono alla “cura” della sordità, considerandola parte della propria identità.

La storia di Aissam, oltre a rappresentare una scoperta medica straordinaria, tocca le complessità dell’identità e della comunità all’interno del mondo dei sordi. Mentre la terapia genica offre speranza a coloro affetti da sordità congenita, la narrazione di Aissam diventa una testimonianza viva dell’innovazione scientifica che apre nuove strade verso un futuro luminoso per chi vive nell’oscurità del silenzio.

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