Un team di ricercatori australiani ha raggiunto un traguardo destabilizzante nella medicina rigenerativa: la creazione in laboratorio di cellule staminali del sangue umano capaci di produrre globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, incredibilmente simili a quelle presenti nel cordone ombelicale e in altri tessuti embrionali. Questa scoperta, la prima del suo genere, ha il potenziale di trasformare il trattamento dei tumori, come leucemie e linfomi, nonché di altre patologie legate all’insufficienza del midollo osseo.La straordinaria innovazione risiede nella capacità di queste cellule staminali di essere ottenute dalle cellule di un paziente stesso, riducendo così drasticamente il rischio di rigetto e di reazioni immunitarie severe, che possono, in alcuni casi, portare al decesso.
Un altro aspetto cruciale di queste cellule è la loro capacità di essere congelate e successivamente infuse senza perdere la loro funzionalità, un passo avanti significativo nella gestione dei tempi e delle modalità di trapianto.Al momento, queste cellule sono state testate con successo solo su modelli murini (topi), ma i ricercatori sono fiduciosi che entro cinque anni potranno essere avviati i primi trial clinici di Fase 1 sugli esseri umani. Se i risultati saranno confermati, questa tecnologia potrebbe rappresentare una svolta epocale nella cura dei malanni. Il progetto è stato guidato da un team internazionale di scienziati del Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) presso l’Ospedale Pediatrico Reale di Melbourne, in stretta collaborazione con l’Università di Melbourne e l’Università della California di Los Angeles.
La professoressa Elizabeth Ng, una delle principali ricercatrici del progetto, ha spiegato come il loro lavoro abbia superato un importante ostacolo biotecnologico, consentendo la produzione di cellule staminali ematopoietiche CD34+ multipotenti e funzionalmente definite, a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS). Queste ultime sono derivate da cellule adulte, che possono essere riprogrammate per tornare a uno stato simile a quello embrionale. Dopo aver rimosso il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) dalle cellule iPS in fase di differenziazione, i ricercatori hanno ottenuto cellule del sangue CD34+ che sono state successivamente crioconservate.
Una volta scongelate, queste cellule sono state trapiantate in topi immunodeficienti e hanno dimostrato la capacità di attecchire e di produrre elementi del sangue, comportandosi come midollo osseo funzionale ed efficiente. “Prima di questo studio, non era possibile sviluppare in laboratorio cellule staminali del sangue umano in grado di essere trapiantate in un modello animale con insufficienza del midollo osseo e di produrre cellule sane,” ha dichiarato la professoressa Ng. “Abbiamo sviluppato un flusso di lavoro che ha creato cellule staminali trapiantabili che rispecchiano da vicino quelle presenti nell’embrione umano”. È importante sottolineare che queste cellule umane possono essere prodotte in scala e con la purezza necessaria per l’uso clinico.
La creazione di queste cellule staminali apre la strada a trattamenti personalizzati per molteplici patologie. Il professor Andrew Elefanty, coautore dello studio, ha sottolineato l’importanza di questa scoperta, soprattutto per i pazienti pediatrici che spesso non trovano donatori compatibili. “La capacità di prelevare qualsiasi cellula da un paziente, riprogrammarla in una cellula staminale e poi trasformarla in cellule specificamente compatibili per il trapianto avrà un potere enorme sulla vita di questi pazienti vulnerabili,” ha affermato. I dettagli di questa ricerca, intitolata “Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells”, sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Biotechnology.