Ogni anno nel mondo più di 300mila bambini e adolescenti vengono colpiti dal cancro. In Italia si contano circa 1.500 diagnosi annue nella fascia di età 0-14 e 900 in quella 15-19 anni. Nonostante oggi i tassi di guarigione siano dell’80% (trent’anni fa sopravvivevano al cancro solo 2 bambini su 10), per i bambini con un tumore che ha già avuto una recidiva non sono disponibili molte cure innovative e la prognosi è spesso sfavorevole.
Gli oncologi pediatrici e i ricercatori dell’Hopp Children’s Cancer Center di Heidelberg (Germania) hanno di recente messo a punto un algoritmo in grado di aiutare i medici nella scelta della terapia più adatta da sottoporre ai bambini affetti da neoplasie che hanno già avuto una ricaduta e che sono quindi ad alto rischio di veder ricomparire la malattia ancora più aggressiva.
Gli esperti hanno quindi creato un registro di Terapia Individuale per le neoplasie recidivanti nell’infanzia chiamato INFORM (INdividualized therapy FOr Relapsed Malignancies in childhood), con l’obiettivo di applicare la medicina di precisione anche sui bambini affetti da tumore. Questo vorrebbe dire analizzare in modo preciso il tumore a livello genetico e molecolare e scoprire così eventuali mutazioni per le quali esistono dei farmaci target, ovvero farmaci mirati contro determinate caratteristiche o mutazioni genetiche del cancro.
Nell’ambito di questa ricerca, presentata nel corso del congresso annuale della American Society of Clinical Oncology (ASCO), è stato preso in considerazione un campione costituito da ben 525 pazienti con malattia già recidivata, appartenenti a otto paesi e con un’età media di 12 anni.
Utilizzando l’algoritmo e in base al tipo di neoplasia, a 149 piccoli pazienti sono stati somministrati farmaci mirati contro le mutazioni genetiche che presentava il loro tumore (ad esempio ALk, BRAF, NRAS, MET e NTRK). La sopravvivenza libera da progressione di malattia media dei piccoli pazienti curati con le target therapy è stata di 204 giorni, contro i 114 di quelli trattati con altri farmaci non specifici.