L’agenzia europea per i medicinali (Ema) ha dato il via libera per la diffusione dei due farmaci dell’azienda Novartis per combattere alcune forme di linfomi e leucemia. La Car-T è la prima terapia cellulare per i tumori al mondo; il trattamento prevede l’utilizzo dei linfociti T del paziente per trattare il cancro. L’amministratore delegato dell’azienda farmaceutica ha descritto l’approvazione della terapia da parte dell’Ema come “una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche“.
Il nuovo trattamento prevede che il medicinale sia prodotto individualmente per ciascun paziente e somministrato per infusione, permettendo così di riprogrammare le cellule del sistema immunitario e distruggendo quelle tumorali. La terapia Car-T è nata dalla collaborazione dell’azienda svizzera e l’università della Pennsylvania, come ha poi spiegato la Novartis è “‘l’unica terapia di questo tipo che – dopo gli Usa – ha ricevuto l’approvazione della Ue per due distinti tumori legati a cellule B”.
La terapia potrà essere approvata per due tipi di pazienti: quelli pediatrici e giovani fino ai 25 anni con una leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, ma soltanto se la malattia sia recidiva; e per il trattamento di pazienti adulti con un linfoma diffuso a grandi cellule B, anch’esso recidivante o refrattario.
La leucemia linfloblastica acuta (Lla) e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl)sono come sottolineato anche dall’azienda farmaceutica Novartis :”neoplasie aggressive, caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti”. La Lla in Europa rappresenta circa l’80% dei casi di leucemia tra i bambini, mentre il Dlbcl circa il 40% dei casi a livello globale. I pazienti con recidiva che hanno riscontrato scarso successo con le terapie tradizionali hanno tassi di sopravvivenza bassi, ecco perché gli esperti definiscono l’immunoterapia Car-T una “terapia salvavita”.
Il prezzo della terapia Car-T
I farmaci saranno quindi disponibili a tutti gli enti regolatori e ai cittadini europei, ma per adesso il passo successivo è stabilirne il prezzo. L’Aifa in Italia, dovrà negoziare sul prezzo, come avviene per qualunque altro farmaco.
La terapia Car-T ha per ogni singolo paziente una preparazione individuale, basata sulle sue cellule, per questo il costo è alto, circa 450 mila dollari. Ma la Novartis ha dichiarato massima collaborazione con le autorità europee competenti per: “definire un approccio economico equo e basato sul valore, ma che sia al contempo sostenibile per i servizi sanitari nazionali”.