Una nuova speranza per Vittoria, la bambina di un anno e mezzo affetta da Sma di tipo 1, una malattia genetica neuro-degenerativa a prognosi infausta. Un nuovo farmaco, l’Isis-smnrx, una molecola brevettata da due aziende farmaceutiche americane, non si trova ancora in commercio, ma il Ministero della Salute ha istruito la pratica affinché Vittoria possa essere curata al più presto.
L’Isis-smnrx può essere somministrato ai malati gravi solo dietro autorizzazione del ministero della Salute e dell’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco). A dare l’ok è stato il ministero di Beatrice Lorenzin è fra qualche giorno potrebbe arrivare anche quello dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Lorenzin ha detto: “Appresa la vicenda abbiamo disposto subito una serie di approfondimenti. Stiamo facendo ogni sforzo per assicurare il farmaco alla piccola Vittoria, anche se va detto che l’ultima parola spetta alla casa farmaceutica”.
Finora l’Isis-smnrx è stato utilizzato, in via sperimentale, solo per i bambini che non superano i sette mesi di vita, e quindi ci potrebbe essere un no da parte dell’azienda farmaceutica statunitense.
I genitori dellas piccola hanno detto: “Non chiediamo di entrare in un programma sperimentale, quindi non c’è alcun rischio di alterazione delle statistiche sull’utilizzo del farmaco o di un rallentamento delle prove, dei trials eseguite dalla casa farmaceutica. La somministrazione del farmaco deve avvenire esclusivamente nell’ambito delle cure compassionevoli, che non fanno statistica”.
Gerardo, il papà di Vittoria, ha tenuto a precisare che le case farmaceutiche devono assicurare ad ogni bambino, soprattutto a coloro che non hanno prospettiva di vita lunga, la possibilità di potersi curare o perlomeno di poterci provare. Anche Sonia, 35 anni, mamma di Vittoria, ha confermato le parole del marito e ha aggiunto che tra l’altro il farmaco ha dato buoni risultati anche su altri bambini che non rientrano nell’età stabilita dei sette mesi di vita.
La vicenda di Vittoria comincia quando la piccola aveva appena 5 mesi. Era stata la pediatra ad accorgersi che c’era qualcosa che non andava, e così aveva consigliato ai genitori di fare una visita neurologica.
La diagnosi era stata terribile: Vittoria era affetta da Sma di tipo 1, la più terribile, che porta alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace, rendendo impossibile respirare, deglutire e alimentarsi. La piccola ha attraversato un calvario tra polmonite, due arresti cardiaci, intubata per un mese, seguita e assistita sempre dai genitori. Adesso, questa è una nuova speranza per la famiglia.