La leucemia mieloide acuta è una forma piuttosto aggressiva di leucemia che colpisce generalmente la fascia di età più avanzata della popolazione, vale a dire gli individui sopra i 60 anni. Questa patologia si sviluppa nel midollo osseo e si evolve in maniera piuttosto rapida. Si stima che in Europa l’incidenza annuale di questa forma di leucemia sia fra 1 su 33.000 e 1 su 25.000 abitanti. I pazienti anziani spesso rispondono male alla chemioterapia intensiva di induzione a causa di una maggiore incidenza di caratteristiche genomiche avverse e di una maggiore resistenza ai trattamenti.
Fortunatamente la medicina sta facendo passi in avanti per quanto riguarda la leucemia mieloide acuta e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha deciso di inserire il venetoclax nell’elenco dei farmaci che saranno a carico del Servizio sanitario nazionale per questa patologia, secondo le regole previste dalla Legge 648 del 23 dicembre 1996. Venetoclax è un farmaco in grado di inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2, “l’interruttore molecolare” che attiva la proliferazione incontrollata dei linfociti neoplastici.
La decisione è stata presa in seguito ad una sperimentazione che ha coinvolto 145 pazienti over 65 che non si erano sottoposti ad alcun trattamento per la leucemia mieloide acuta e non idonei per la chemioterapia. Tale sperimentazione prevedeva la somministrazione ai pazienti di venetoclax in combinazione con decitabina o azacitidina.
I risultati, recentemente pubblicati sulla prestigiosa rivista Blood della American Society of Hematology. sono stati in seguenti: a una distanza media di 8,9 mesi, il 67% dei partecipanti non presentava più segni della malattia (remissione completa). Inoltre, il 64% dei pazienti costretti a ricevere trasfusioni di sangue e il 78% di quelli che necessitavano trasfusioni di piastrine hanno ottenuto l’indipendenza trasfusionale.
Adriano Venditti, responsabile dell’Unità Patologie mieloproliferative del Dipartimento di Onco-Ematologia della Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, ha spiegato: “L’avvento degli agenti demetilanti ha costituito un evento ‘epocale’ poiché ha segnato il passaggio da una fase di gestione passiva (…) del paziente anziano fragile ad una fase di gestione attiva (…). Ciononostante, gli agenti demetilanti garantiscono l’ottenimento di una risposta in non più del 20-25% dei casi. L’associazione di questi con il venetoclax promette di incrementare significativamente la frequenza delle risposte e la loro durata”.