Distrofia muscolare è un termine che indica un gruppo di malattie muscolari a carattere degenerativo e che causano l’atrofia dei muscoli scheletrici. Ne esistono varie forme, ma le più conosciute sono quelle di Duchenne e di Becker. In Italia, circa l’1% della popolazione soffre di questa patologia, dove in molti casi è necessaria la respirazione assistita, poichè un sintomo che si presenta nella maggior parte dei casi è quello delle apnee notturne. L’assunzione di prednisone, farmaco steroideo, può rallentare il degenerare della malattia fino a tre anni.
Le cause di molte forme e cause della distrofia muscolare sono oggi conosciute, ma non è stata ancora ideata una terapia definitiva. A tal proposito gli studi scientifici procedono in tutto il mondo, con la convinzione comune di fondare le proprie speranze in una terapia genica, basata cioè nell’introdurre nell’organismo, coppie sane di un gene difettoso.
Risale proprio a queste ultime ore, infatti, la scoperta di un nuovo gene denominato PW1/Peg3, che svolge un importante ruolo nella rigenerazione delle fibre muscolari colpite da distrofia. Questo è quanto è emerso dagli studi dell’Università di Milano.In una serie di studi precedenti, presso l’ Università di Roma La Sapienza, erano stati isolati per la prima volta i “mesangioblasti“, ossia delle cellule staminali derivate dai vasi sanguigni. Negli ultimi anni, la Statale di Milano, ha scoperto che queste cellule, iniettate per via sistemica, sono in grado attraversare le pareti dei vasi sanguigni e partecipare al processo di rigenerazione delle fibre muscolari, nella prima fase della malattia. Il risultato di questi studi, ha dimostrato la sicurezza di questo metodo, ma non ha dimostrato ancora la sua efficacia. Tuttavia, questa scoperta ha aperto altre strade per nuove sperimentazioni sui mesoangioplasti per la terapia delle distrofie muscolari.
I ricercatori hanno infatti affermato che la presenza del gene PW1/peg3, è presente in alte quantità solo in quei mesoangioplasti capaci di rigenerare il muscolo scheletrico, mentre è assente in quelli che non possiedono questa capacità. Inoltre, l’assenza di questo gene, comporta l’impossibilità per i mesoangioplasti di attraversare la parete dei vasi sanguigni se trapiantati per via sistemica.
La ricercatrice Gabriella Messina, che ha diretto lo studio, afferma infatti con orgoglio l’importanza della scoperta di questo gene essenziale per conferire la capacità ai mesoangioplasti di procedere alla differenziazione del muscolo scheletrico e quindi di rigenerare la fibra muscolare colpita da distrofia.