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Cellule staminali e modifica genetica per curare l’HIV

Sono in fase di test delle modifiche genetiche di cellule staminali per combattere l'HIV nei pazienti non dotati del gene CCR5. Ecco come funziona il trapianto di midollo osseo.

Salute
Pubblicato il 13 settembre 2019, alle ore 10:21

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Cellule staminali e modifica genetica per curare l’HIV

Le tecnologie per le modifiche genetiche evolvono continuamente e i ricercatori stanno mettendo a punto un metodo per curare le persone infette da HIV. La notizia giunge direttamente dalla Cina e gli studiosi hanno replicato le cellule staminali umane modificate opportunamente per sviluppare un sistema immune al virus dell’HIV per poi applicare il tutto sugli esseri umani affetti dalla malattia.

I complimenti per la scoperta arrivano anche dalla California: un biologo di nome Fyodor Urnov ha scritto che si tratta di un passo importante in quanto può aprire nuovi orizzonti per la cura di queste malattie particolari. La pubblicazione dello studio è avvenuta l’11 settembre nel New England Journal of Medicine.

Guarire da HIV con cellule staminali geneticamente modificate

L’autore principale dello studio ha spiegato che l’ispirazione è venuta da un trapianto di midollo osseo effettuato nel 2007 e che avrebbe guarito proprio l’HIV. Il paziente era affetto da leucemia e il donatore era dotato della versione del gene CCR5 che conferisce immunità all’HIV.

Avere questo particolare gene, però, è rarissimo: si parla di una probabilità dell’1% in Europa, mentre altrove la probabilità si annulla addirittura. Delle analisi recenti hanno confermato che dopo 12 anni continua a non esserci traccia di HIV e per di più la leucemia sta guarendo man mano.

All’Università di Pechino la volontà è quella di editare cellule staminali provenienti da pazienti “normali” potendo rendere la cura più accessibile a tutti. Il test è stato effettuato su un uomo di 27 anni affetto da HIV. Questa volta è stato utilizzato un donatore normale ed è stato usato il CRISPR-Cas9 per trasformarle in mutanti CCR5.

Il tasso di trasformazione è del 17.8% rispetto a tutte le cellule donate, ma è un importante passo in avanti. Sono stati effettuati anche dei test sulla sicurezza: risulta che ci sono delle possibilità di mutazioni genetiche indesiderate con conseguenze disastrose. Dopo 19 mesi dal trapianto, inoltre, metà delle cellule modificate sono morte.

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Cosa ne pensa l’autore
Francesco Menna

Francesco Menna - Effettivamente se ci sono delle possibilità non trascurabili che si verifichino mutazioni genetiche indesiderate non si tratta di una vera soluzione, ma comunque di una nuova strada aperta: magari esistono soluzioni simili con meno effetti collaterali. Perciò, questa scoperta è comunque molto importante, soprattutto se si trova una cura accessibile economicamente.

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