Creato un farmaco rivoluzionario per trattare la piccola paziente, Mila ha 8 anni ed è affetta da una rarissima malattia genetica.
È stato creato un farmaco rivoluzionario per la piccola Mila colpita da una rara malattia neurodegenerativa. A farlo sono stati gli scienziati del Boston Children’s Hospital che hanno messo a punto per la prima volta un farmaco rivoluzionario progettato per curare solo la piccola di 8 anni.
Mila Makovec è stata colpita da una rara e letale patologia genetica neurodegenerativa per la quale fino ad ora non esisteva una cura. Questo è il primo caso nella storia della medicina in cui viene progettato e sviluppato un farmaco per trattare un singolo paziente, il farmaco è stato chiamato Milasen che è ispirato proprio al nome della bambina di 8 anni. Mila, a causa di questa rara patologia, soffre di convulsioni, perdita della vista, difficoltà del linguaggio, nei movimenti e nella deglutizione.
Questo farmaco è stato sviluppato su misura in un solo anno dalla prima visita della paziente. Di solito la creazione di un nuovo medicinale impiega numerosi anni, addirittura decenni. Tutto è iniziato nel 2016 quando alla piccola Mila venne diagnosticata la malattia di Batten che consiste in un accumulo lisosomiale conosciuto anche con i nomi di Ceroidolipofuscinosi neuronale giovanile (JNCL) o malattia di Spielmeyer-Vogt-Sjögren. Questo morbo si evolve rapidamente ed è fatale per il paziente, i piccoli perdono la vita nella tarda infanzia o nella prima adolescenza.